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Virus, Attaque Informatique - Comment se protéger

L’hémophilie guérie par thérapie génique

Par P. K. - 1 mn


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En deux mots

L’injection d’un gène de secours a permis de pallier le défaut de coagulation.

HÉMATOLOGIE Coup sur coup, deux essais cliniques publiés dans la revue The New England Journal of Medicine ont montré que deux formes d’hémophilie (A et B) peuvent être désormais guéries par thérapie génique. Une seule dose d’un vecteur viral apporté à l’organisme par perfusion massive a permis d’acheminer au foie un gène de secours pour rétablir la production durable dans le sang des facteurs de coagulation manquants (le VIII pour A et le IX pour B). Un an après, les patients ainsi traités mènent une vie normale. Ils n’ont plus besoin des coûteuses injections de ces protéines trois fois par semaine.

Ce succès obtenu respectivement par les laboratoires pharmaceutiques américains BioMarin Pharmaceutical et Spark Therapeutics est l’avant-garde prometteuse d’autres essais cliniques et laisse déjà espérer une commercialisation à moyen terme de ces traitements. « Avec ces résultats, nous sommes en train de ...

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